Se inician ensayos en humanos contra la atrofia muscular espinal

La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (Anvisa) autorizó a la Fundación Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar ensayos clínicos en humanos con el GB221, un producto de terapia génica avanzada dirigido al tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo 1, la forma más grave de la enfermedad.

Aprobado por la Anvisa mediante un proceso de análisis prioritario, el estudio posiciona a Brasil en el liderazgo de este tema en América Latina.

La terapia GB221 fue desarrollada por la empresa estadounidense Gemma Biotherapeutics, Inc. Además de participar en el desarrollo clínico de la terapia, la Fiocruz firmó un acuerdo de transferencia de tecnología con la empresa, abriendo el camino para la producción nacional inédita de una terapia génica para la enfermedad.

Estrategia

La estrategia de la Fiocruz para terapias avanzadas tiene el objetivo de garantizar que el país cuente con las bases científico-tecnológicas para ofrecer productos en el ámbito del Sistema Único de Salud (SUS).

Con esta iniciativa, el Ministerio de Salud avanza en el apoyo nacional a la investigación y al desarrollo de terapias génicas, una de las fronteras más innovadoras de la salud pública de precisión, con enfoque en el SUS.

El proyecto liderado por la Fiocruz ya recibió R$ 122 millones en inversiones del Ministerio de Salud y también cuenta con el apoyo financiero de la Financiadora de Estudios y Proyectos (Finep), que aportó R$ 50 millones en infraestructura.

Ensayos clínicos

Considerada rara y con manifestaciones ya en los primeros meses de vida, la AME Tipo 1 es causada por una alteración en el gen SMN1, responsable de producir una proteína esencial para el funcionamiento de las neuronas relacionadas con el movimiento.

La ausencia de esta proteína provoca la pérdida progresiva de la fuerza muscular y puede comprometer la supervivencia de los niños en los primeros años de vida.

Fuente de esta noticia: https://agenciabrasil.ebc.com.br/es/saude/noticia/2025-11/se-inician-ensayos-en-humanos-contra-la-atrofia-muscular-espinal

************************************************************************************************************
También estamos en Telegram como @prensamercosur, únete aquí: Telegram Prensa Mercosur

Recibe información al instante en tu celular. Únete al Canal del Diario Prensa Mercosur en WhatsApp a través del siguiente link: https://whatsapp.com/channel/0029VaNRx00ATRSnVrqEHu1También estamos en Telegram como @prensamercosur, únete aquí: https://t.me/prensamercosur Mercosur

Recibe información al instante en tu celular. Únete al Canal del Diario Prensa Mercosur en WhatsApp a través del siguiente link: https://www.whatsapp.com/channel/0029VaNRx00ATRSnVrqEHu1W