Investigadores de diferentes países señalaron a la revista Nature Medicine cuáles son los estudios que aportarán resultados durante este año. Qué investigan sobre el Alzheimer y la dieta mediterránea.
Los ensayos clínicos sirven para evaluar la eficacia y la seguridad de los tratamientos para diferentes enfermedades. En el año 2000 solo había registrados 2.119 ensayos clínicos en todo el mundo. En 2022, pasaron a ser 434.000.
Cada intervención se estudia en tres fases antes de ser autorizado por una autoridad regulatoria. Solo el 29% de las potenciales terapias pasa de la fase II a la III. La revista Nature Medicine le pidió a reconocidos investigadores que mencionen cuáles son los ensayos clínicos más prometedores para el año 2023:
1- Un fármaco para la enfermedad de Parkinson
En fase III, hay un ensayo con el medicamento exenatida para evaluar su eficacia y seguridad para pacientes con Parkinson. Ya se ha aprobado para el tratamiento de la diabetes tipo 2, pero se lo investiga como intervención para la enfermedad neurológica que produce temblores y rigidez como síntomas.
Según Roger Albin, profesor de neurología y codirector de la Clínica de Trastornos del Movimiento del Departamento de Neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Michigan, en los Estados Unidos, el fármaco exenatida “tenía datos preclínicos razonables y algunos datos prometedores de fase II, y en el mundo de la enfermedad de Parkinson, en el que no hay un modelo animal para una validez predictiva realmente grande, esto es probablemente lo mejor que se puede conseguir. La comunidad está buscando resultados inequívocos, ya sean positivos o negativos. Una respuesta positiva clara sería genial, pero una respuesta negativa clara es igual de importante”.
2- Un fármaco para el cáncer de ovario
En noviembre pasado la autoridad regulatoria de los Estados Unidos, la FDA, dio aprobación acelerada al fármaco mirvetuximab soravtansine. Se basó en los resultados de un ensayo de una sola rama en el que participaron 106 pacientes con cáncer de ovario resistente al platino y que habían sido tratadas con hasta tres regímenes previos, al menos uno de los cuales incluía bevacizumab.
Para que el fármaco pase de la aprobación acelerada a la aprobación ordinaria, es necesario realizar un ensayo confirmatorio de la seguridad y eficacia general. En este caso, los resultados iniciales del ensayo confirmatorio de fase III MIRASOL se esperan para principios de 2023. Según Robert Coleman, director científico de US Oncology Research, esos resultados son los más importantes en el campo de la investigación en cáncer de ovario en 2023.
Ese fármaco ya se indica para otros tipo de cánceres. “Otros conjugados de anticuerpos están en fase de desarrollo, y su aprobación proporcionará un marco sólido para ensayos clínicos que evalúen combinaciones novedosas en diversos contextos patológicos”, sostuvo Coleman.
3- La tecnología CRISPR para la distrofia muscular
Las células madre musculares son las únicas que pueden regenerar el músculo. En los pacientes que padecen una distrofia muscular genética en la que el músculo se desgasta por razones genéticas, esas células madre portan mutaciones que podrían corregirse con CRISPR-Cas9 y otras herramientas. “Corregir las células madre musculares significa que se puede reconstruir el músculo, algo que antes no era posible en absoluto en estas distrofias musculares”, según Simone Spuler, quien dirige el grupo de investigación en la Clínica Ambulatoria de Trastornos Musculares del Centro de Investigación Experimental y Clínica, una institución conjunta creada por el Centro Max Delbrück y la Charité-Universitätsmedizin, en Berlín, Alemania.
Harán un ensayo llamado bASKet. “Queremos asegurarnos de que a los pacientes no les ocurra nada que empeore la enfermedad, como que se active un gen que codifica un supresor tumoral. Hacemos todo tipo de pruebas preclínicas de seguridad para descartar esa posibilidad”, afirmó. “La segunda cuestión que abordamos es la mejora clínica. Es algo que nos han pedido las agencias reguladoras. Esperamos tener los primeros datos unos meses después de empezar a tratar a los pacientes, en junio y julio de 2023″, expresó Spuler.
4- Tamizaje del cáncer de cuello de útero entre las vacunadas
Las vacunas profilácticas contra el virus del papiloma humano (VPH), introducidas por primera vez hace 15 años, protegen a las mujeres contra el cáncer de cuello de útero y ahora se ofrecen de forma rutinaria a las niñas y a las jóvenes. A medida que pasa el tiempo, más mujeres que fueron vacunadas de niñas cumplen los requisitos para someterse al tamizaje del cáncer de cuello de útero, y es importante conocer los enfoques más eficaces en una población vacunada.
Para eso se llevará a cabo el primer ensayo controlado aleatorizado a gran escala a nivel internacional que evaluará el tamizaje primario del VPH en una población muy vacunada. Los resultados de la aleatorización secundaria evaluarán nuevos enfoques para el tratamiento de las mujeres seropositivas al VPH. El ensayo COMPASS también está evaluando nuevas plataformas de testeos de VPH de nueva generación y tecnologías para pruebas de triaje, según Karen Canfell es presidenta del Comité de Tamizaje del Cáncer e Inmunización del Cancer Council Australia.
5- ¿La dieta mediterránea sirve para adelgazar?
“Ningún estudio ha demostrado que la pérdida y el mantenimiento de peso mediante una dieta saludable de valor energético reducido y actividad física disminuya el riesgo de enfermedad cardiovascular en personas con sobrepeso u obesidad”, comentó Jordi Salas Salvadó, catedrático de Nutrición de la Universidad Rovira i Virgili, España.
Están haciendo un ensayo de fase III para evaluar los efectos de la dieta mediterránea, con el patrocinio del European Research Council.
“Nuestra hipótesis es que un programa intensivo de intervención en el estilo de vida dirigido a la pérdida de peso y basado en la dieta mediterránea tradicional es un enfoque sostenible a largo plazo para conseguir la pérdida de peso en adultos con sobrepeso y obesidad, y que los cambios en el estilo de vida conseguidos tendrán un efecto beneficioso sobre la morbilidad y mortalidad cardiovascular”, afirmó el investigador.
6- Un tratamiento seguro contra la enfermedad del sueño
En 2023 estarán los resultados completos de las pruebas de un ensayo clínico de un medicamento innovador, totalmente oral y seguro para tratar la variante de la enfermedad del sueño causada por el parásito Trypanosoma brucei rhodesiense. Es una enfermedad que transmite la picadura de la mosca tse tse.
Durante décadas, los médicos de los países endémicos tuvieron que tratar la enfermedad del sueño utilizando melarsoprol, un derivado del arsénico tan tóxico que mataba al 5% de los pacientes. “Nuestra organización empezó a desarrollar una serie de medicamentos mejorados, y en 2018 registró el fexinidazol, un primer fármaco totalmente oral seguro y eficaz para la variante de la enfermedad causada por T. brucei gambiense”, comentó Olaf Valverde, jefe del proyecto clínico del equipo de tripanosomiasis africana humana de la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas.
El ensayo clínico está evaluando la eficacia del fexinidazol para la enfermedad del sueño causada por T. brucei rhodesiense, en comparación con la eficacia de los fármacos existentes melarsoprol y suramin. Los resultados completos se presentarán a la Agencia Europea del Medicamento en 2023.
7- Detección de las células tumorales circulantes
Más del 90% de las personas con cáncer mueren cuando se produce la metástasis. Es un gran problema sin resolver. “Hace poco descubrimos que la metástasis está impulsada principalmente por grupos de células tumorales circulantes (CTC), que son agregados multicelulares de células tumorales que parten del tumor existente, circulan por el torrente sanguíneo y luego hacen metástasis”, contó Nicola Aceto, profesor asociado de oncología molecular en ETH de Zurich, en Suiza.
Este hallazgo puso en entredicho el dogma imperante en el campo de la metástasis, ya que hasta hace pocos años se pensaba que se producía célula a célula. Pusieron en marcha un pequeño ensayo de fase I. Se analizan la sangre de pacientes con cáncer de mama metastásico avanzado y, cuando encuentran agrupaciones de células tumorales circulantes, les administran el fármaco digoxina durante 3 semanas. El medicamento ya se utiliza para tratar afecciones cardíacas.
8 – Anticuerpo para la enfermedad de Alzheimer
Allan Levey es profesor y jefe del Departamento de Neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Emory, y director del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer Goizueta de la Universidad de Emory. Comentó que espera ver más publicaciones revisadas por pares y datos sobre lecanemab, un anticuerpo monoclonal en investigación contra las protofibrillas de amiloide-beta, para el tratamiento del deterioro cognitivo leve con enfermedad de Alzheimer.
El patrocinante, Eisai, anunció a finales de septiembre los resultados preliminares positivos de su gran ensayo clínico mundial de fase III. “A finales de noviembre y principios de diciembre de 2022 vimos datos exhaustivos sobre lecanemab en el Congreso de Ensayos Clínicos sobre el Alzheimer y el 29 de noviembre de 2022 se publicó un artículo de referencia en el New England Journal of Medicine”, señaló Levey.
“Cuando se publiquen más datos y análisis en 2023, se obtendrán más datos importantes sobre la magnitud y la duración de los beneficios, así como una forma de dosificación subcutánea más aceptable y escalable”, agregó.
9- Vacunas contra el COVID-19 para personas con VIH
En diciembre de 2021, empezó un ensayo para inscribir a casi 14.500 participantes en más de 50 clínicas de investigación de ocho países del África subsahariana. El ensayo clínico multicéntrico de fase III Ubuntu evaluará la eficacia de la vacuna ARN mensajero de Moderna contra el COVID en adultos que viven con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o con otras comorbilidades que aumentan el riesgo de COVID-19 grave. Este ensayo incluirá un número menor de personas seronegativas.
Los resultados, que esperamos para 2023, deberían indicar cuántas dosis de vacuna son necesarias para los adultos que viven con el VIH, así como en adultos con otras condiciones de salud que pueden ponerlos en riesgo de COVID-19 grave, según expresó Glenda Gray, presidenta y directora general del Consejo de Investigación Médica de Sudáfrica.
10- Edición genética para la anemia falciforme
“Todos estamos esperando los primeros datos a largo plazo de las estrategias de edición genética en la anemia falciforme y la talasemia”, comentó Luigi Naldini, catedrático de Biología Celular y Tisular y de Terapia Génica y Celular en la Facultad de Medicina de la Universidad San Raffaele, y director científico del Instituto Telethon de Terapia Génica San Raffaele de Milán, en Italia.
“Hay informes preliminares sobre la eficacia de la edición. La cuestión clave es si estos injertos de genes permanecen estables. Hemos visto injertos estables a largo plazo muy seguros de células madre tratadas con vectores lentivirales, y una seguridad prolongada, pero ¿sucederá lo mismo con las herramientas de edición genética?”, se preguntó Naldini.
La tecnología se evalúa en un ensayo multicéntrico sobre la anemia falciforme con edición de genes patrocinado por CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals. Se trata de un estudio de fase I/II/III de un solo brazo, abierto, multicéntrico y de dosis única en personas con anemia falciforme grave.
11- Estudio sobre la prueba para cáncer de próstata
“La evidencia sobre la prueba del marcador PSA (antígeno prostático específico) está llena de conflictos, ya que la prueba puede detectar el cáncer de próstata pero a costa de tratar cánceres poco peligrosos para la salud”, señaló Anssi Auvinen, catedrático de Ciencias de la Salud en la Universidad de Tampere, Finlandia.
“Nuestro objetivo es detectar únicamente el cáncer de próstata agresivo y clínicamente relevante, minimizando al mismo tiempo el diagnóstico de cánceres de bajo riesgo y clínicamente intrascendentes que constituirían un sobrediagnóstico (es decir, que no progresarían aunque no se detectaran ni se trataran)”, explicó.
Un ensayo anterior mostró beneficios comparables a los de otros programas de tamizaje del cáncer, pero quieren “dedicar más esfuerzos a aprovechar los avances recientes para reducir los daños, incluidos el sobrediagnóstico y las biopsias innecesarias”.
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