En el día nacional de esta patología neurodegenerativa, cómo el autotrasplante de médula ósea y esta nueva terapéutica abren las puertas hacia una nueva era en el tratamiento.
La esclerosis múltiple es una enfermedad neurodegenerativa, que tiene origen inmunológico. Provoca la pérdida de diferentes funciones neurológicas debido a los procesos inflamatorios que se producen al comienzo de la enfermedad. Como consecuencia de ello, las personas afectadas podrían sufrir síntomas tales como: pérdida de visión, alteraciones de la sensibilidad, problemas cognitivos, de marcha, de coordinación y de fuerza. Estos eventos se conocen como recaídas o brotes, y son la forma más frecuente de manifestación clínica de esta patología.
Existen diversas opciones terapéuticas para tratar esta enfermedad, con el objetivo de reducir la actividad inflamatoria. Sin embargo, en algunas ocasiones, tenemos dificultades para controlar formas severas de presentación o contamos con pocas alternativas terapéuticas para las formas progresivas de inicio. En estos casos, las terapias basadas en células son prometedoras para tratar la esclerosis múltiple.
Qué es la terapia celular
Es un tipo de tratamiento que usa células vivas para sustituir, reparar o mejorar la función de tejidos u órganos dañados o enfermos. Entre algunos de los posibles beneficios de la terapia celular en la esclerosis múltiple se encuentran:
– Reparar o sustituir la mielina y las células nerviosas dañadas, lo que mejora la transmisión de señales nerviosas y reduce la inflamación y las cicatrices en el Sistema Nervioso Central (SNC).
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– Modificar o regular el sistema inmunológico, previniendo o disminuyendo recaídas.
– Favorecer la neuroprotección y la neuroregeneración, lo que previene o frena la degeneración y pérdida de células nerviosas, estimulando el crecimiento y supervivencia de nuevas células nerviosas.
Las células utilizadas pueden provenir del sistema inmunológico, que fueron modificadas genéticamente o de un tercer grupo, las cuales han generado mayor interés, que son las células madre (stem cells), que todavía no se han especializado, lo que significa que pueden transformarse en diferentes tipos de células, como nerviosas o inmunitarias. Las mismas pueden obtenerse fácilmente del torrente sanguíneo o de la médula ósea.
Si bien varias de estas alternativas están en etapa de desarrollo, y se han logrado avances significativos al demostrar que han sido seguras y eficaces en pequeñas poblaciones, como el estudio recientemente publicado por la Universidad de Cambridge, al tratarse de terapias que manipulan células humanas propias (autólogas/autotrasplante) o de terceros (alogénicas), existe un fuerte marco regulatorio legal y ético según cada país.
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Desde hace más de 20 años, la evidencia sobre el uso de terapias que emplean células madre propias, obtenidas de la sangre (conocido como autotrasplante de médula ósea) fue aumentando. En la actualidad se cuenta con registros de más de 4000 pacientes que han experimentado esta terapia y demuestra ser un procedimiento eficaz y seguro, que luego de optimizar sus técnicas ha logrado controlar la actividad de la enfermedad, y ser hasta de menor coste que otras terapias disponibles.
Por qué el autotrasplante de médula ósea es útil
Es importante comprender que el proceso degenerativo típico de la esclerosis múltiple se asocia al mal funcionamiento de una familia de células que habitan en el sistema nervioso. Estas células constituyen la microglía y tienen, entre otras, funciones de protección. La microglía está relacionada al sistema inmune del individuo y, por ende, a la médula ósea, donde se originan las células que componen la sangre y otras que constituyen el sistema inmunitario.
El autotrasplante de células madre consiste en la administración de altas dosis de medicamentos que anulan en forma temporaria el funcionamiento de la médula ósea. Al retomar sus funciones nuevamente, la misma vuelve a producir células del sistema inmune que funcionarán adecuadamente y sin agredir al sistema nervioso. De esta forma, se interrumpe el mecanismo de inflamación.
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El procedimiento de autotrasplante consta de varios pasos. El doctor Gregorio Jaimovich (MN 61373), médico especialista en Hematología y Jefe del Servicio de Trasplante de Médula Ósea del Hospital Universitario Fundación Favaloro, explica que el tratamiento comienza luego de una correcta selección y completa evaluación para conocer el estado general de la persona y se obtienen las células necesarias para el trasplante que se mantienen vivas fuera del organismo.
Además, el doctor ha comentado que el paso siguiente es el de la administración de medicamentos que borran la médula ósea y las células que permanecían conservadas en frío son devueltas al organismo retomando en unos días las funciones propias de la médula ósea. El procedimiento implica una internación de 2 a 3 semanas. Al ser un tipo de trasplante, este procedimiento se halla regulado por el Instituto Nacional Central Único Coordinador de Ablación e Implante INCUCAI, y aprobado en Argentina para formas activas de la enfermedad que no respondieron a la terapéutica habitual y solo se puede realizar en instituciones médicas habilitadas por dicho ente.
Las terapias celulares van ganando campo en el territorio de batalla del tratamiento de la esclerosis múltiple, sin embargo aún queda un largo camino por recorrer. El autotrasplante de células de la médula ósea ha demostrado ser una opción segura, eficaz y efectiva para el control de aquellas formas agresivas que no han respondido adecuadamente a las terapias disponibles.
*El doctor Guido Vázquez es médico neurólogo (MN 154081 – MP 65149) del Instituto de Neurociencias de la Fundación Favaloro – INECO
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