Los “organoides” artificiales demuestran eficacia para investigar enfermedades raras

Madrid, 20 sep (EFE).- Científicas del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) han demostrado las posibilidades del uso de los “organoides” -miniórganos en miniatura generados en laboratorio y que imitan el funcionamiento de los órganos reales- para avanzar en el estudio y la investigación de enfermedades raras.

Un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII ha publicado dos nuevos artículos en la revista International Journal of Molecular Sciences en la que muestran los avances que han conseguido gracias al uso de esos órganos en el estudio de dos enfermedades raras que afectan al funcionamiento del hígado.

El Instituto de Salud Carlos III ha informado hoy de que en la actualidad numerosos estudios han conseguido crear organoides de distintos órganos humanos como intestino, hígado, colon, pulmón, riñón e incluso de cerebro.

Los organoides son estructuras celulares tridimensionales creadas en laboratorio a partir de células madre progenitoras que pueden localizarse en diferentes tejidos, como es el hígado, que pueden ser expandirse a largo plazo y diferenciarse, de manera que reúnen las principales características y funcionalidad del órgano del que proceden.

Estos “miniórganos” pueden ser derivados directamente de pacientes, lo que permite generar un modelo de enfermedad para estudiar mejor sus causas y consecuencias y, finalmente, poder aplicar este conocimiento al avance en diagnóstico y tratamiento de diferentes enfermedades humanas, ha explicado el Instituto.

Los estudios se han centrado en dos enfermedades raras: la de Niemann-Pick tipo B y la del déficit de Alfa-1 Antitripsina, que afectan al funcionamiento del hígado.

Beatriz Martínez-Delgado, responsable del Grupo de Genética Molecular del ISCIII, ha señalado que el desarrollo de estos organoides “se basa en la capacidad de estas células madre pluripotentes para formar estructuras que se asemejan a un órgano cuando se cultiva en sistemas tridimensionales (3D) bajo condiciones de cultivo adecuadas”.

Y ha incidido en que esos “‘mini-órganos” tienen numerosas aplicaciones; pueden utilizarse para la investigación más básica, que busca comprender los mecanismos genéticos y moleculares de las enfermedades, pero también pueden utilizarse para ensayar nuevos tratamientos, con especiales beneficios para el avance de la medicina personalizada y la medicina regenerativa.

“Los organoides son un sistema ideal para estudiar la respuesta a diferentes estímulos, lo que nos va a permitir investigar en profundidad los mecanismos de inicio de la enfermedad; su desarrollo es una tecnología muy prometedora para la posible aplicación en el futuro de la terapia génica mediante edición genética en enfermedades causadas por fallos en un solo gen, denominadas monogénicas”, ha apuntado la investigadora. EFE

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