Primero, parecía una victoria en pro de los derechos de Nina, hija de Luciano Supervielle, a quien la Justicia favoreció ordenando al Estado proveerle el tratamiento Voxzogo, pero luego las autoridades de Salud apelaron el fallo. Un balde de agua fría para su familia.
Cada día que Nina está sin recibir el tratamiento, dice Luciano, es un día perdido en sus posibilidades de tener mejor calidad de vida que le puede brindar el tratamiento Voxzogo. Este costoso fármaco, que tiene un precio de US$10.000 por dosis, es un análogo del péptido natriurético tipo C (CNP) aprobado para aumentar el crecimiento lineal en individuos o niños con acondroplasia de 5 años en adelante con epífisis abiertas (placas de crecimiento).
Se debe administrar una vez por día, por lo que un tratamiento de un mes tiene un precio de US$300.000, fuera del alcance de prácticamente cualquier familia.
Las autoridades del Ministerio de Salud Pública (MSP) confirmaron este viernes que, a pesar del fallo emitido por la Justicia, la entidad ya ha adquirido 30 ampollas del medicamento Voxzogo destinado a la hija de 9 años del músico Luciano Supervielle, Nina.
Durante una conferencia de prensa, el subsecretario del MSP, José Luis Satdjian, enfatizó que están a la espera de la decisión judicial, ya que esta instancia determinará si se otorga o no el tratamiento a la paciente. Agregó que el ministerio encuentra inmerso en un sistema de leyes y normas “que son las que tenemos, que nos gustarán más o menos y que quizás es un buen momento para mejorarlo y necesitemos algún impulso legal para subsanar algunas cuestiones”.
El funcionario destacó que existen precedentes de pacientes que, después de un proceso de amparo, han iniciado juicios ordinarios para obtener acceso a la medicación. Por último, el subsecretario hizo hincapié en que el medicamento fue recetado por un médico del Banco de Previsión Social (BPS) y mencionó la inclusión de disposiciones en la Rendición de Cuentas para transformar el Centro de Referencia Nacional de Enfermedades Raras (Crenadecer) en un lugar donde se resuelvan casos similares.
“Me acabo de enterar de que el @MSPUruguay compró las primeras dosis para el tratamiento de mi hija. Es profundamente emocionante e importante para mí, para Nina y para l@s niñ@s que vengan después. Mi agradecimiento es infinito”, escribió en la red social X Supervielle. “Las muestras de cariño y empatía que he recibido estos días son un regalo que me acompañará por siempre. Gracias @juanceretta por guiarme en este proceso”, añadió.
Qué ex el Voxzogo y cómo ayuda en la acondroplasia
El Voxzogo es el nombre comercial del fármaco vosoritida, el primero y único aprobado en el mundo para tratar a personas con acondroplasia. Este trastorno genético hereditario afecta el crecimiento óseo y causa enanismo. Se caracteriza por extremidades cortas, una estatura significativamente más baja que el promedio y deformidades en los huesos largos.
Este trastorno se debe a una mutación en el gen FGFR3, que regula el crecimiento de los huesos. Las personas con acondroplasia suelen tener una cabeza de tamaño promedio, similar a la de personas sin el trastorno, y una esperanza de vida que acompaña la de la media de la población en que residen. Sin embargo, pueden enfrentar desafíos médicos, como problemas en la columna vertebral o dificultades respiratorias. El tratamiento a menudo incluye terapia física y, en algunos casos, cirugía para abordar complicaciones ortopédicas.
Voxzogo (vosoritida) es una inyección de uso diario que ha sido aprobada como un análogo del péptido natriurético tipo C (CNP). Su objetivo es promover el crecimiento lineal en individuos, especialmente niños, de 5 años en adelante, que padecen acondroplasia y aún tienen epífisis abiertas, es decir, placas de crecimiento activas.
Los niños que están siendo tratados con Voxzogo deben someterse regularmente a evaluaciones para controlar su peso, su desarrollo físico y su tasa de crecimiento. La dosis del medicamento se ajusta en consecuencia a medida que avanza el tratamiento. Es importante destacar que Voxzogo debe ser suspendido una vez que se confirme que no existe más potencial de crecimiento y que las placas de crecimiento se hayan cerrado.
Es relevante tener en cuenta que el uso de Voxzogo puede conllevar efectos secundarios graves en algunos pacientes, incluyendo una disminución temporal de la presión arterial. Para reducir el riesgo de experimentar una disminución de la presión arterial y los síntomas relacionados como mareos, fatiga o náuseas, es esencial que los pacientes estén bien alimentados e hidratados aproximadamente una hora antes de recibir la inyección de Voxzogo.
Quienes deseen informarse más acerca del tratamiento, deben referirse directamente a un profesional médico especializado y leer atentamente los prospectos de la compañía fabricante, disponibles aquí en inglés
Fuente de esta noticias es de LARED21 Diario Digital: Leer más